報(bào)告導(dǎo)讀：

核酸藥物作為第三代藥物模式，通過調(diào)控基因表達(dá)或干預(yù)蛋白質(zhì)合成精準(zhǔn)治療疾病，具有靶向不可成藥靶點(diǎn)、長效性及研發(fā)周期短等優(yōu)勢，成為生物醫(yī)藥領(lǐng)域顛覆性前沿方向。全球老齡化與慢性病高發(fā)推動(dòng)需求激增，疊加基因編輯、遞送系統(tǒng)等技術(shù)突破，2024年全球核酸藥物市場規(guī)模突破230億美元，預(yù)計(jì)2030年超500億美元，其中小核酸藥物為核心賽道，銷售額從2020年29億美元增至2024年51億美元，形成“一超多強(qiáng)”格局，Spinraza、Amvuttra等明星產(chǎn)品領(lǐng)跑細(xì)分領(lǐng)域。政策端，中國通過《“十四五”生物經(jīng)濟(jì)發(fā)展規(guī)劃》等全鏈條政策構(gòu)建制度保障，推動(dòng)行業(yè)規(guī)范化發(fā)展；產(chǎn)業(yè)端，國內(nèi)近200家企業(yè)加速布局，瑞博生物、艾博生物等十余款產(chǎn)品進(jìn)入臨床，預(yù)計(jì)三年內(nèi)國產(chǎn)藥物密集上市，企業(yè)研發(fā)覆蓋腫瘤、代謝疾病等全領(lǐng)域，并通過License-out模式（如舶望制藥獲諾華超40億美元訂單）實(shí)現(xiàn)全球化突破。技術(shù)迭代方面，肝外遞送、AI設(shè)計(jì)等創(chuàng)新降低研發(fā)門檻，天津核酸醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)園等集群效應(yīng)凸顯，疊加醫(yī)保支付改革與資本賦能，中國正從技術(shù)追隨邁向全球創(chuàng)新競技場，未來十年有望成為國際市場核心參與者。

基于此，依托智研咨詢旗下核酸藥物行業(yè)研究團(tuán)隊(duì)深厚的市場洞察力，并結(jié)合多年調(diào)研數(shù)據(jù)與一線實(shí)戰(zhàn)需求，智研咨詢推出《2025-2031年中國核酸藥物行業(yè)市場供需態(tài)勢及未來前景研判報(bào)告》。本報(bào)告立足核酸藥物新視角，聚焦行業(yè)核心議題——變化趨勢（怎么變）、用戶需求（要什么）、投放選擇（投向哪）、運(yùn)營方法（如何投）及實(shí)踐案例（看一看），期待攜手行業(yè)伙伴，共謀行業(yè)發(fā)展新格局、新機(jī)遇，推動(dòng)核酸藥物行業(yè)發(fā)展。

觀點(diǎn)搶先知：

行業(yè)概述：核酸藥物是一類以核酸（DNA或RNA）為基礎(chǔ)開發(fā)的治療性分子，通過直接調(diào)控基因表達(dá)或干預(yù)蛋白質(zhì)合成來治療疾病。其核心機(jī)制在于利用堿基互補(bǔ)配對原則特異性識(shí)別內(nèi)源性核酸序列，從基因轉(zhuǎn)錄后或翻譯前階段精準(zhǔn)干預(yù)致病基因的表達(dá)。與傳統(tǒng)小分子藥物和抗體藥物不同，核酸藥物直接作用于遺傳信息傳遞的源頭，具有靶向不可成藥靶點(diǎn)、長效性（部分藥物半年給藥一次）和研發(fā)周期短等優(yōu)勢，成為繼小分子藥物和抗體藥物后的第三代藥物模式。

政策背景：核酸藥物作為生物醫(yī)藥領(lǐng)域的戰(zhàn)略性前沿方向，近年來在我國受到高度重視和系統(tǒng)性政策支持。國家陸續(xù)出臺(tái)《“十四五”生物經(jīng)濟(jì)發(fā)展規(guī)劃》《體外基因修飾系統(tǒng)藥學(xué)研究與評價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》《藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)監(jiān)督檢查辦法（試行）》《全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展實(shí)施方案》《支持創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展的若干措施》等重磅政策，從技術(shù)研發(fā)、臨床評價(jià)、審評審批到產(chǎn)業(yè)化全鏈條為核酸藥物行業(yè)提供了清晰的指導(dǎo)框架和強(qiáng)有力的制度保障，顯著推動(dòng)了行業(yè)規(guī)范化和創(chuàng)新高質(zhì)量發(fā)展。

全球核酸藥物市場規(guī)模：全球人口老齡化進(jìn)程加速，慢性病與遺傳病的發(fā)病率持續(xù)攀升，推動(dòng)對創(chuàng)新治療手段的需求激增。核酸藥物憑借基因轉(zhuǎn)錄后調(diào)控的精準(zhǔn)治療機(jī)制，展現(xiàn)出設(shè)計(jì)周期短、靶向性強(qiáng)、藥效持久等顯著優(yōu)勢，在代謝性疾病、遺傳病、腫瘤及感染性疾病等領(lǐng)域展現(xiàn)出廣闊應(yīng)用前景，已成為生物醫(yī)藥領(lǐng)域最具顛覆性的前沿方向之一。近年來，基因編輯技術(shù)（如CRISPR）、化學(xué)修飾工藝（如GalNAc綴合）及遞送系統(tǒng)（如LNP載體）的突破性進(jìn)展，大幅降低了研發(fā)門檻，推動(dòng)行業(yè)進(jìn)入高速發(fā)展期。據(jù)統(tǒng)計(jì)，2024年全球核酸藥物市場規(guī)模已突破230億美元，預(yù)計(jì)到2030年將超過500億美元，年復(fù)合增長率超15%。

細(xì)分市場：小核酸藥物作為行業(yè)核心賽道，市場熱度持續(xù)升溫。伴隨技術(shù)突破持續(xù)拓展其臨床應(yīng)用邊界，從罕見病治療向心血管代謝疾病、神經(jīng)退行性疾病等慢性病領(lǐng)域加速延伸，疊加長效化制劑創(chuàng)新（如半年給藥一次的siRNA藥物）顯著提升患者治療依從性等，全球小核酸藥物市場呈現(xiàn)強(qiáng)勁增長態(tài)勢，銷售額從2020年的29億美元持續(xù)攀升至2024年的51億美元，期間年復(fù)合增長率超15%。

產(chǎn)品銷售額：目前，全球小核酸藥物市場呈現(xiàn)“一超多強(qiáng)”的競爭格局。脊髓性肌萎縮癥治療藥物Spinraza商業(yè)化程度最高，2024年Spinraza的銷售額達(dá)15.73億美元，占據(jù)市場31%份額。代謝性疾病領(lǐng)域成為第二大增長極，Amvuttra（Vutrisiran）憑借73%的同比增速實(shí)現(xiàn)9.71億美元銷售額，占據(jù)19%的市場版圖。Leqvio（inclisiran）作為首款用于高血脂的siRNA藥物，以7.54億美元銷售額位居第三，其季度給藥方案顯著提升患者依從性。此外，針對急性間歇性卟啉癥的Givaari（Givosiran）等特色產(chǎn)品亦在細(xì)分領(lǐng)域占據(jù)一席之地，共同推動(dòng)市場向多元化、精準(zhǔn)化方向演進(jìn)。

藥物上市情況：截至2025年7月，全球共22款小核酸藥物獲批上市，涵蓋ASO（12款）、siRNA（7款）、配體類藥物（2款）及寡核苷酸端粒酶抑制劑（1款）。然而，Vitravene、Macugen、Kynamro三款產(chǎn)品因安全性問題或市場競爭退市，凸顯技術(shù)迭代與臨床價(jià)值驗(yàn)證的重要性。當(dāng)前，頭部企業(yè)正通過長效化修飾（如半年一針）和肝外遞送技術(shù)（如血腦屏障穿透）構(gòu)建技術(shù)壁壘，推動(dòng)產(chǎn)品升級。

國內(nèi)廠商布局：中國小核酸藥物賽道正以強(qiáng)勁追趕之勢重塑全球競爭格局：盡管Lonis、Alnylam等國際巨頭仍占據(jù)先發(fā)優(yōu)勢，但國內(nèi)近200家企業(yè)已形成集群化布局，瑞博生物、艾博生物等企業(yè)的十余款產(chǎn)品進(jìn)入臨床階段，預(yù)計(jì)未來三年將迎來國產(chǎn)藥物上市潮；企業(yè)研發(fā)管線呈現(xiàn)“全疾病領(lǐng)域覆蓋+重點(diǎn)領(lǐng)域突破”特征，不僅橫跨腫瘤、代謝、感染、神經(jīng)退行性疾病及心血管等重大領(lǐng)域，更在腫瘤（海昶生物、悅康藥業(yè)）、代謝性疾?。ňS亞臻生物VSA-003、浩博醫(yī)藥AHB-137Ⅲ期臨床）等賽道形成差異化競爭力；尤為矚目的是，舶望制藥、靖因藥業(yè)通過License-out模式斬獲超40億和8億美元國際訂單，實(shí)現(xiàn)技術(shù)輸出與商業(yè)價(jià)值的雙重突破。隨著肝外遞送、AI設(shè)計(jì)等核心技術(shù)迭代加速，中國小核酸產(chǎn)業(yè)正從技術(shù)跟隨邁向全球創(chuàng)新競技場，未來十年有望在全球市場中占據(jù)關(guān)鍵戰(zhàn)略地位。

行業(yè)發(fā)展趨勢：中國核酸藥物行業(yè)正以創(chuàng)新國際化與資本賦能為雙輪驅(qū)動(dòng)，通過靖因藥業(yè)、舶望制藥等企業(yè)的License-out合作及海昶生物等超億元融資加速融入全球競爭體系；技術(shù)端聚焦肝外遞送突破（如蔚程醫(yī)藥千萬美元融資攻堅(jiān)非肝靶向平臺(tái)）與AI輔助設(shè)計(jì)迭代，產(chǎn)業(yè)端依托天津230萬平方米核酸醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)園形成集群效應(yīng)，推動(dòng)研發(fā)向心血管、代謝疾病等常見病領(lǐng)域延伸；隨著規(guī)?；a(chǎn)、醫(yī)保支付（丙類目錄、商保直付）及技術(shù)迭代協(xié)同發(fā)力，首批國產(chǎn)小核酸藥物有望3-5年內(nèi)上市，助力中國在2030年后成為全球核酸藥物創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)化的核心力量。

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